Le National Institute on Aging (NIA), qui fait partie des National Institutes of Health, a accordé une subvention de 5 millions de dollars à des chercheurs de l’école de médecine de l’université de Californie à San Diego pour mener le premier essai clinique de phase 1 sur l’homme d’une thérapie génique destinée à traiter la maladie d’Alzheimer ou les troubles légers de la cognition, une affection qui précède souvent la démence.
La thérapie génique est une technique expérimentale qui utilise des gènes ou des produits génétiques pour traiter ou prévenir une maladie au lieu de recourir à des médicaments ou à la chirurgie.
L’essai clinique, mis au point par le chercheur principal Mark Tuszynski, MD, PhD, professeur de neurosciences et directeur du Translational Neuroscience Institute de la faculté de médecine de l’UC San Diego, consiste à introduire le gène du facteur neurotrophique dérivé du cerveau (BDNF) dans le cerveau des participants admissibles à l’essai, où l’on espère qu’il stimulera la production de BDNF dans les cellules voisines.
Le BDNF fait partie d’une famille de facteurs de croissance (protéines) présents dans le cerveau et le système nerveux central qui favorisent la survie des neurones existants ainsi que la croissance et la différenciation de nouveaux neurones et synapses. Le BDNF est particulièrement important dans les régions du cerveau susceptibles de dégénérer dans la MA.
« Des études antérieures ont montré que l’administration de BDNF dans la partie du cerveau la plus touchée par la maladie d’Alzheimer – le cortex entorhinal et l’hippocampe – permettait d’inverser la perte de connexions et de protéger la dégénérescence cellulaire en cours. Ces avantages ont été observés chez des rats âgés, des singes âgés et des souris amyloïdes. » a explique Mark Tuszynski, MD, PhD, chercheur principal de l’étude et professeur de neuroscience à la faculté de médecine de l’UC San Diego.
L’essai, d’une durée de trois ans, consistera à recruter 12 participants atteints de la maladie d’Alzheimer ou de troubles cognitifs mineurs pour qu’ils reçoivent un traitement par AAV2-BDNF, tandis que 12 autres personnes serviront de témoins pendant cette période.
Il s’agit de la première évaluation de la sécurité et de l’efficacité de l’AAV2-BDNF chez l’homme. Un précédent essai de thérapie génique réalisé entre 2001 et 2012 à l’aide de l’AAV2 et d’une protéine différente appelée facteur de croissance des nerfs (NGF) a révélé une croissance accrue, une germination axonale et l’activation de marqueurs fonctionnels dans le cerveau des participants.
« L’essai de thérapie génique par le BDNF dans la MA représente un progrès par rapport à l’essai antérieur sur le NGF », a déclaré Tuszynski. « Le BDNF est un facteur de croissance plus puissant que le NGF pour les circuits neuronaux qui dégénèrent dans la MA. En outre, de nouvelles méthodes d’administration du BDNF permettront de le délivrer et de le distribuer plus efficacement dans le cortex entorhinal et l’hippocampe. »
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