Le 05 Juin 2021, la Food and Drug Administration américaine a approuvé le Ryplazim (plasminogène, humain-tmvh) pour le traitement des patients atteints d’une déficience en plasminogène de type 1, également appelée hypoplasminogénémie, un trouble qui peut altérer le fonctionnement normal des tissus et des organes et peut entraîner la cécité.
« Jusqu’à présent, il n’existait aucune option de traitement approuvée par la FDA pour les patients atteints de déficience en plasminogène de type 1. L’approbation d’aujourd’hui contribue à répondre à un besoin médical non satisfait pour les personnes affectées par cette maladie génétique rare. » a déclaré Peter Marks, M.D., Ph.D., directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA.
Les personnes atteintes de cette maladie sont dépourvues d’une protéine appelée plasminogène, qui est responsable de la capacité de l’organisme à décomposer les caillots de fibrine. La déficience en plasminogène entraîne une accumulation de fibrine, provoquant le développement d’excroissances (lésions) qui peuvent altérer le fonctionnement normal des tissus et des organes et peuvent conduire à la cécité lorsque ces lésions touchent les yeux.
Le principe actif de Ryplazim est le plasminogène, purifié à partir de plasma humain. Le traitement par Ryplazim contribue à augmenter le taux plasmatique de plasminogène, ce qui permet de corriger temporairement le déficit en plasminogène et de réduire ou de résorber les lésions.
L’efficacité et l’innocuité de Ryplazim sont principalement basées sur un essai clinique à un seul bras, ouvert (sans insu), auquel ont participé 15 patients adultes et enfants atteints de déficit en plasminogène de type 1. Tous les patients ont reçu Ryplazim administré tous les deux à quatre jours pendant 48 semaines. L’efficacité de Ryplazim a été démontrée par une amélioration d’au moins 50 % de leurs lésions chez les 11 patients qui présentaient des lésions au départ, et par l’absence de lésions récurrentes ou nouvelles chez aucun des 15 patients pendant les 48 semaines de traitement.
Les effets secondaires les plus fréquents signalés par les patients ayant reçu Ryplazim étaient les suivants : douleurs abdominales, ballonnements, nausées, saignements, douleurs des membres, fatigue, constipation, sécheresse de la bouche, maux de tête, vertiges, douleurs articulaires et douleurs dorsales.
La FDA a accordé à Ryplazim la désignation de médicament orphelin, qui fournit des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares.
La demande a également reçu la désignation Fast Track, un bon d’évaluation prioritaire pour les maladies pédiatriques rares. Le programme de bons d’examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares de la FDA vise à encourager le développement de nouveaux médicaments et produits biologiques pour prévenir et/ou traiter les maladies rares chez les enfants.
Les patients présentant une déficience en plasminogène de type 1 peuvent saigner à partir de lésions actives liées à la maladie. L’utilisation de Ryplazim peut prolonger ou aggraver les saignements actifs. Une desquamation des tissus (pelage/exfoliation) a également été observée. Comme Ryplazim est dérivé du plasma humain, il comporte un risque de transmission d’agents infectieux. Grâce à des procédures efficaces de sélection des donneurs et des processus de fabrication du produit, le risque de transmission de maladies infectieuses est faible.
La FDA a accordé l’approbation à ProMetic Biotherapeutics Inc.
Source :
U.S. Food and Drug Administration
Photo de Karolina Grabowska provenant de Pexels
