Une équipe du Massachusetts General Hospital a montré, dans le cadre d’un essai clinique, qu’un médicament expérimental déjà documenté pour ralentir la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) a également la capacité de prolonger la survie des patients.
Les résultats, présentés dans la revue “Muscle and Nerve” confirme que cette nouvelle thérapie peut réduire à la fois la mort et le dysfonctionnement des motoneurones.
La SLA, une maladie dégénérative sans traitement définitif, attaque les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière ce qui affecte progressivement la capacité des sujets à bouger, parler, manger et même respirer.
Ce nouveau médicament appelé AMX0035, une combinaison de phénylbutyrate de sodium et de taurursodiol, pourrait changer le pronostic de beaucoup de patients. Ces composants ciblent le stress oxydatif dans les mitochondries (organites cellulaires productrices d’énergie ) et le réticulum endoplasmique (organites cellulaires traitant les protéines) des cellules nerveuses, et parviennent ainsi à prévenir la neurodégénérescence.
Dans cet essai, 137 participants atteints de SLA ont été répartis pour recevoir le candidat AMX0035 ou un placebo. Il avait été démontré, précédemment, que l’AMX0035 ralentit la progression de la SLA sur 6 mois, avec des impacts positifs sur la motricité des patients au quotidien.
La nouvelle analyse de survie à près de 3 ans portant sur l’ensemble des participants, montre une survie médiane de 6,5 mois de plus chez les patients traités par AMX0035 vs les patients initialement désignés à recevoir le placebo.
Cela suggère qu’un traitement précoce par AMX0035 est associé à une survie plus longue chez ces patients atteints de SLA, commente l’auteur principal de l’étude, le Dr Sabrina Paganoni, professeur adjoint de médecine physique et de réadaptation à la Harvard Medical School et au Spaulding Rehabilitation Hospital : « Nous apportons des preuves substantielles soutenant le rôle de l’AMX0035 dans le traitement de la SLA. Les prochaines étapes dépendront des discussions en cours avec les agences de réglementation ».
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